Paralisi cerebrale infantile, due bambini italiani in un trial clinico con cellule staminali

Due bambini italiani – un maschietto di 4 anni e una ragazzina di 8 – affetti da paralisi cerebrale infantile sono stati inseriti nel trial clinico coordinato dalla dottoressa Consuelo Mancias-Guerra all’ospedale universitario di Monterrey, in Messico. In occasione della giornata mondiale della paralisi cerebrale infantile, che si celebra mercoledì 1 ottobre, nuove speranze arrivano dalle cellule staminali: i due bambini stanno rispondendo bene alle cure, anche se una valutazione completa potrà essere fatta solamente dopo la Fase 2 dello studio che è stata avviata lo scorso giugno e terminerà nel 2016. «Lo studio condotto con staminali autologhe prelevate dal midollo osseo è molto promettente. La Fase 1 si è positivamente conclusa: i risultati, che sono stati pubblicati su Cytotherapy, la rivista della International Society for Cellular Therapy, hanno confermato la validità del trattamento in termini di sicurezza. Inoltre, sulla base dello screening BDI (Battelle Developmental Inventory) si è osservato un aumento medio di 4,7 mesi dell’età evolutiva, in tutte le aree di valutazione, sia motoria che cognitiva, suggerendo un possibile aumento della funzione neurologica», precisa Veronica Albertini, direttore scientifico di SSCB, la banca svizzera delle cellule staminali con sede a Lugano che ha fatto da tramite tra le famiglie e i ricercatori messicani. «La Fase 2 del trial servirà a valutare l’effettivo valore terapeutico del trattamento». La paralisi cerebrale infantile è una patologia che ha un’incidenza di 2-3 casi su 1.000 nati vivi ed è la causa più frequente di disabilità motoria nell’infanzia. Racchiude diverse sindromi cliniche caratterizzate da un disturbo generalmente associato a una lesione del cervello in fase di maturazione determinata, nella maggioranza dei casi, a un deficit di ossigeno durante la fase perinatale. Prosegue Albertini: «La paralisi cerebrale provoca danni permanenti al cervello in quasi il 50% dei neonati che la subiscono e che sopravvivono ad essa. Per questi pazienti, l’infusione cellulare rappresenta una potenziale opzione terapeutica grazie all’effetto di diversi meccanismi, tra cui certamente il meccanismo di immunomodulazione attraverso il rilascio di citochine e la secrezione di fattori di crescita». Il bambino italiano di 4 anni è stato inserito nella sperimentazione fin dall’inizio, facendo parte del gruppo dei 18 pazienti della Fase 1 del trial messicano. Medici e genitori ne hanno registrato sensibili miglioramenti, sia nella sfera motoria sia in quella cognitiva. La Fase 2 dello studio ha ampliato a 60 il numero di pazienti. «Grazie agli ottimi rapporti con la dottoressa Mancias -conclude Albertini – abbiamo nuovamente ottenuto l’inclusione nello studio di una bambina italiana, i cui genitori si sono rivolti a noi per una consulenza. Come nel caso del primo bambino, anche per questa piccola paziente non erano disponibili le cellule staminali cordonali: ci siamo così attivati nella ricerca di una sperimentazione che utilizzasse cellule staminali provenienti da altre fonti». SSCB offre infatti un servizio di consulenza per accedere ai trial clinici. «Crediamo – dice Patrizia Franconi, direttrice della banca delle cellule staminali di Lugano – che le responsabilità di una banca del cordone non debbano limitarsi al dovere di garantire i più alti standard di qualità nel processo di separazione e conservazione delle cellule staminali. SSCB, oltre a investire direttamente nella ricerca, ha scelto di svolgere un altro compito altrettanto importante, quello di avvicinare il mondo della ricerca alla realtà e ai problemi dei pazienti e delle loro famiglie». SSCB Swiss Stem Cell Bank – Attiva dal 2005, SSCB è la prima struttura svizzera a proporre un servizio di conservazione privata delle cellule staminali del cordone ombelicale e gestisce interamente ed esclusivamente sul territorio svizzero le attività di laboratorio e di conservazione, nel rispetto più alti standard di qualità (SSCB è una delle pochissime banche private al mondo a essere certificata FACT-Netcord, il riferimento internazionale delle banche del cordone ombelicale, pubbliche e private). Nata a Lugano, all’interno dei moderni e sicuri spazi della Fondazione Cardiocentro Ticino, SSCB nel 2013 ha trasferito uffici, laboratori e strutture di stoccaggio all’interno del SIRM (Swiss Institute for Regenerative Medicine), il nuovo e moderno polo della ricerca biomedica ticinese ubicato a Taverne, a pochi chilometri da Lugano. SSCB conserva oggi 20 mila campioni di cellule staminali cordonali.