La Campania in prima linea contro la Fibrosi Cistica: in arrivo un nuovo farmaco

Disponibile anche in Campania Orkambi®, (lumacaftor/ivacaftor), primo farmaco impiegato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei pazienti con due copie della mutazione F508del.

6 ottobre 2017 – In Campania si aprono nuove prospettive di cura per i pazienti con fibrosi cistica. Una malattia genetica rara e invalidante, potenzialmente letale, causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR.

“Il nostro centro Adulti ha in carico assistenziale 285 pazienti con età media di circa 34 anni e con un range di età da 18 a 69 anni. Circa 50 pazienti hanno un genotipo omozigote F508del e possono giovarsi della terapia con lumacaftor/ivacaftor. – dichiara Vincenzo Carnovale – Responsabile del Centro di Riferimento Regionale della Campania Geriatria e Fibrosi Cistica dell’Adulto AOU “Federico II” di Napoli – Abbiamo atteso, con trepidazione, la registrazione e la relativa commercializzazione di questo farmaco in Italia. D’ora in avanti, i pazienti che hanno due copie della mutazione F508del, potranno iniziare questa innovativa terapia che potrebbe modificare la storia naturale della malattia, rallentando l’evoluzione della patologia respiratoria e riducendo l’insorgenza delle complicanze, e garantire una migliore qualità di vita ai pazienti”.

Vertex ha raggiunto a giugno l’accordo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il rimborso di ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), Si tratta del primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). In Italia sono centinaia i pazienti con FC di età pari o superiore ai 12 anni che presentano tale mutazione e che potranno unirsi alle migliaia di persone in tutta Europa che hanno già accesso a questo importante trattamento.

L’accordo è stato pubblicato online in Gazzetta Ufficiale (Determina n.1212/2017 del 26 giugno 2017) ed è attualmente in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.

“Siamo lieti di aver raggiunto un accordo che riconosca il valore clinico di ORKAMBI e la necessità di continuare a investire in innovazione, a beneficio delle persone con FC che stanno ancora aspettando una terapia in grado di trattare la causa alla base della malattia”, – dichiara Giacomo Baruchello, Italian Country Manager di Vertex. – “La FC è una malattia progressiva, quindi ogni singolo giorno ha un valore importante per i pazienti. La Fibrosi cistica è una malattia è presente dalla nascita e provoca infezioni polmonari croniche e danni progressivi a diversi organi in tutto il corpo. In Europa, circa la metà delle persone che soffrono di FC muore prima dei trent’anni.

Oltre all’Italia, ORKAMBI viene attualmente rimborsato per tutti i pazienti eligibili in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti, ed è a disposizione in Francia, tramite un programma di accesso finanziato dal governo. Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere ORKAMBI disponibile a tutte le persone che possono trarne beneficio.